认证方案,FDA上市前和上市后数据收集指南

美国食品和药物管理局（FDA 或该机构）是美国保健产品领域的监管机构，已发布了一份指导文件，专门用于平衡需要上市前批准的医疗器械的上市前和上市后数据收集。该文件的当前版本于 2015 年 4 月发布。

值得一提的是，由于其法律性质，该指南没有引入任何新的规则或要求，而是提供了额外的澄清和建议，供相关各方考虑适用的法规。该机构还提到，可以采用替代方案，前提是这种方案符合相关监管要求并事先得到了当局的批准。

监管背景

本文件描述了与在上市前批准申请 (PMA) 背景下执行的数据收集相关的某些方面。特别是，该指南概述了如何使用上市后信息来补充与上市前阶段收集的安全性和有效性相关的数据。文件中描述的方法很重要，因为它简化了将新医疗器械投放市场的监管程序。因此，它通过使上市前审查过程更加高效和透明，并减少 FDA 在审查申请时付出的努力，确保并扩大了医疗保健专业人员和患者的新型医疗器械的可用性。

该文件中涉及的数据收集监管要求由联邦食品、药品和化妆品 (FD&C) 法案规定，该法案是美国医疗器械领域的核心法规。该指南的范围还涵盖了与此相关的其他法规和政策。

根据本指南，FDA 描述了它将如何在上市前批准申请和利益风险评估的背景下审查上市后数据。文件中描述的方法也可以应用于特殊框架，例如De Novo 分类请求或用于未满足医疗需求的上市前批准医疗器械的加速访问。

如前所述，FDA 指南并未对相关方施加额外的监管负担，但对此事进行了重要澄清。由于对现有法律和法规的修订，指南中提供的建议可能会发生变化。

为了履行其职能，FDA 应在促进医疗器械创新与确保允许在美国销售和使用的任何和所有医疗器械在安全性和有效性方面满足所有适用的监管要求之间建立适当的平衡。

该机构承认，在上市前审查期间可能难以识别和评估与医疗器械相关的某些风险。这是由于为收集足够信息而进行的研究的长度和复杂性。该机构还表示，与实际的现实世界临床实践相比，从受控临床研究中获得的结果并不总是具有代表性。因此，在某些情况下，FDA 接受将重点从医疗器械实际使用过程中收集的上市前数据转移到上市后数据。当局特别指出， 在上市前和上市后数据收集之间取得适当的平衡——尤其是在适当的情况下，更多地依赖上市后收集，包括真实世界的数据收集，可以减少上市前数据收集的范围，并直接影响患者何时可以获得高质量的, 安全有效的医疗器械。但是，如果不进行必要和及时的数据收集，更多地依赖上市后数据收集可能会破坏患者的安全。

第 512(a)(3)(C) 节描述了在与上市前申请批准相关的初步审查背景下使用上市后控制。该条例规定了以下应用方法：

在确定已提交[上市前批准申请]的器械有效性的合理保证时，部长应考虑批准申请所需的数据范围是否可以通过对售后控制的依赖来减少。

根据当局的立场，更多地使用上市后数据而不是在上市前活动期间收集的数据，可能有助于确保和扩大患者对新型医疗设备的可用性。FDA 进一步描述了可以依赖在上市后阶段收集的数据的特定情况。该机构还强调，只有在有有效的上市后监测措施以确保提供给医疗保健专业人员和患者的产品的安全性和有效性的情况下，才能应用这种方法。

详细的新方法

该机构概述了与此处描述的特殊监管框架相关的主要方面，即：

最不繁琐的方法规定，当局应仅要求合理地“确定器械有效性所必需的”数据。 根据这一原则，与上市前批准申请相关的 FDA 要求不应给申请人带来不必要的监管负担，因此其范围应限于当局合理需要的数据和信息，以评估与安全性和有效性相关的因素。有问题的医疗器械。因此，在确定上市前审查期间提供的数据范围时，也可以考虑要收集的上市后数据的范围。特别是，可以参考在后期阶段收集的上市后数据，以减少在初始上市前审查期间提供的数据范围。收益-风险分析。根据 FD&C 法案第 513(a) 节，FDA 通过“权衡使用该设备对健康可能带来的任何好处与任何可能的伤害或疾病风险来确定 PMA 是否提供了“安全性和有效性的合理保证”。使用”等相关因素。 在这方面，FDA 应确保潜在收益大于与医疗器械相关的任何潜在风险。这种确定应基于可靠的科学证据。适用的法规还规定，当医疗器械用于其预期目的时，不应出现不合理的风险。

上市后数据

根据 FDA 指南中描述的监管方法，如果申请人在初始上市前批准申请过程中提供的上市前信息不足以评估与受审医疗器械的安全性和有效性相关的所有重要方面，则如果所有必要的控制措施到位，以确保医疗器械的持续安全性和有效性，则允许机构考虑依赖待收集的上市后数据。

总之，本指南对如何在上市前批准申请审查的背景下使用上市后数据提供了额外的说明。该文件强调了与之相关的最重要方面，以及此类使用应基于的主要原则。

资料来源：https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/balancing-premarket-and-postmarket-data-collection-devices-subject-premarket-approval